Investing.com — Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) hisseleri, şirketin orak hücre hastalığı hastalarında mitapivat ile yaptığı Faz 3 RISE UP denemesinden karışık sonuçlar açıklamasının ardından %12 düştü.
Deneme, hemoglobin yanıtı olan birincil sonlanım noktasına ulaştı. Mitapivat alan hastaların %40,6’sı hemoglobin seviyelerinde ≥1,0 g/dL artış sağlarken, plasebo grubunda bu oran sadece %2,9 oldu. Bununla birlikte, ilaç orak hücre ağrı krizlerinin (SCPC) yıllık oranını azaltmada istatistiksel anlamlılığa ulaşamadı ve mitapivat lehine sadece bir eğilim gösterdi (plasebo için 3,05’e karşı 2,62).
Massachusetts, Cambridge merkezli şirket, mitapivatın iki önemli ikincil sonlanım noktasında istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösterdiğini bildirdi: başlangıca göre hemoglobin konsantrasyonundaki değişim ve hemoliz belirteci olan indirekt bilirubin seviyeleri. Ancak, hasta tarafından bildirilen yorgunluk skorlarıyla ilgili üçüncü önemli ikincil sonlanım noktasına ulaşamadı.
Çalışma sonrası yapılan bir analiz, hemoglobin yanıtı elde eden hastaların ağrı krizi oranlarında, hastaneye yatışlarda ve yorgunluk skorlarında klinik olarak anlamlı faydalar yaşadığını gösterdi. Güvenlik profili, diğer mitapivat çalışmalarında gözlemlenen karaciğer anormallikleri olmadan önceki denemelerle tutarlı kaldı.
Agios’un Tıbbi İşler Başkanı ve AR-GE Başkanı Sarah Gheuens şöyle dedi: “Bu bulgular ve orak hücre hastalığı olan hastalara bu yenilikçi ilacı ulaştırma hedefimiz hakkında FDA ile görüşmeyi planlıyoruz.”
Karışık sonuçlara rağmen, Agios 2026’nın ilk çeyreğinde FDA ile görüştükten sonra orak hücre hastalığında mitapivat için bir pazarlama başvurusu sunmayı planlıyor. Şirket ayrıca, 2025 Aralık ayı başlarında talasemi için PYRUKYND’in (mitapivat) ABD’de onay almasını bekliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
